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Terapia Gênica Inovadora Contra Distrofia Muscular de Duchenne é Aplicada pela Primeira Vez no SUS
No contexto do mês de conscientização sobre doenças raras, o Ministério da Saúde iniciou uma importante ação de saúde pública, realizando as primeiras infusões de terapia gênica com Elevidys no Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento foi aplicado em dois pacientes com distrofia muscular de Duchenne no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), unidade referência no tratamento de doenças raras. Esta ação foi possibilitada pelo cumprimento de uma decisão judicial do Supremo Tribunal Federal (STF).
Ministério da Saúde Cumpre Decisão Judicial com a Aplicação do Elevidys
O Ministério da Saúde viabilizou a aquisição e aplicação do medicamento Elevidys, cumprindo prazos determinados pelo STF. Esse avanço destaca a capacidade do SUS em absorver tecnologias de alta complexidade para atender à população brasileira.
“Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda no que se refere à capacidade que sua rede tem de absorver tecnologias que envolvem alta complexidade em termos de organização e processos”, afirmou Natan Monsores, coordenador-geral de doenças raras do Ministério da Saúde.
Avanços no Atendimento a Pacientes com Doenças Raras no SUS
A rede pública de saúde conta com 36 serviços de referência para doenças raras. Destes, 13 foram habilitados nos últimos dois anos, incluindo o primeiro serviço da região Norte. Isso resultou em um aumento de 40% no número de consultas e exames ambulatoriais entre 2022 e 2024, com um total de 41.670 registros. A aplicação do Elevidys exigiu grande preparação logística, incluindo diálogo intenso com o STF, para garantir o atendimento seguro e eficiente dos pacientes na idade indicada para o tratamento.
Desafios Logísticos e Monitoramento da Terapia Gênica
A logística para a realização da infusão foi um desafio. O Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde trabalhou de forma intensiva para garantir o cumprimento do prazo de 57 dias para aquisição, entrega e infusão do medicamento. “Fizemos contato com as famílias, acionamos o gestor municipal, dialogamos com a equipe do Serviço de Referência, providenciamos a capacitação da equipe, monitoramos o transporte e a entrega da terapia gênica até que fosse realizada a primeira infusão”, relatou Monsores.
Ludmila Andrade, diretora do DJUD, reforçou que a gestão das demandas judiciais foi feita de forma humanizada. “Esse processo, em especial, confirma que contamos com uma equipe comprometida com a saúde pública e que o SUS está qualificado para atender demandas da mais alta complexidade com excelência”, afirmou.
Experiência do Hospital de Clínicas de Porto Alegre em Terapia Gênica
O Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) é uma unidade com mais de 20 anos de experiência em pesquisa em terapia gênica, tornando-se um dos primeiros serviços do SUS a realizar a infusão do Elevidys.
“Eu não tenho dúvidas de que o Hospital de Clínicas, um hospital predominantemente do SUS, tem todas as condições para fazer tratamentos muito complexos. Estamos preparados, capacitados e qualificados para propiciar tratamentos como esses, com resultados comparáveis a resultados internacionais”, afirmou Luiz Eduardo Rohde, diretor médico do HCPA.
Expectativas e Monitoramento da Efetividade da Terapia
A neurologista infantil do HCPA, Michelle Becker, responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares, esclareceu que o objetivo do Elevidys não é curar a distrofia muscular de Duchenne, mas “estabilizar ou tornar a progressão da doença mais lenta”. Ela destaca que os estudos ainda estão em andamento, e a eficácia do medicamento é limitada.
O pai de uma das crianças, Alessandro Neves, comentou com otimismo: “Não sei se, daqui a pouco, essa medicação pode ter um efeito mais longo. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente abençoado”. Já Luana Fassina, mãe da outra criança que recebeu a infusão, expressou sua esperança no tratamento: “Fomos muito bem recepcionados, a equipe é maravilhosa e nos deu todo o suporte. Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério também, a gente está dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele”.
Distrofia Muscular de Duchenne e o Impacto do Tratamento
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos, caracterizada pela falta da proteína distrofina, que provoca fraqueza muscular progressiva. A doença leva à perda de habilidades motoras como correr, pular e subir escadas. A aplicação da terapia Elevidys pode ser um divisor de águas no tratamento da doença.
Processo de Incorporação do Elevidys no SUS - O Medicamento foi Precificado em R$ 11 milhões por Dose
Embora o registro do Elevidys na Anvisa tenha sido feito de forma excepcional, a continuidade do uso do medicamento depende de um monitoramento rigoroso. O medicamento foi precificado em R$ 11 milhões por dose e tem validade até dezembro de 2029. A farmacêutica responsável solicitou em janeiro de 2025 a avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) para possível incorporação no SUS, que avaliará a eficácia do medicamento e pode definir novas diretrizes de tratamento para doenças raras.
A Logística do Envio do Elevidys: Um Desafio Superado
O processo de envio do Elevidys envolveu uma complexa logística internacional. O medicamento, que chegou ao Aeroporto de Guarulhos no dia 8 de fevereiro de 2024, seguiu para Porto Alegre e chegou ao HCPA no dia 12 de fevereiro, pronto para ser administrado nos pacientes nos dias seguintes. Durante todo o trajeto, o medicamento foi mantido a -80º, e o processo de armazenamento e transporte foi cuidadosamente monitorado.
Por: Redação www.acsace.com.br Fonte: Ministério da Saúde
